La visión de un paciente ciego francés, a quien se le diagnosticó Retinopatía Oscura hace 40 años, ha sido parcialmente recuperada tras un tratamiento optogenético pionero. Esta es la primera vez en el mundo que este tratamiento innovador, que controla células específicas con pulsos de luz, después de que las células hayan sido modificadas genéticamente para responder a la luz, se usa en una enfermedad neurodegenerativa.
La visión de un paciente ciego francés, a quien se le diagnosticó Retinopatía Oscura hace 40 años, ha sido parcialmente recuperada tras un tratamiento optogenético pionero.
Esta es la primera vez en el mundo que este tratamiento innovador, que controla células específicas con pulsos de luz, después de que las células hayan sido modificadas genéticamente para responder a la luz, se usa en una enfermedad neurodegenerativa.
La retinosis pigmentaria es una afección ocular hereditaria neurodegenerativa causada por mutaciones en 71 genes diferentes. Destruye las células fotorreceptoras de la retina y puede conducir a la pérdida total de la visión.
Hasta la fecha, no existe un tratamiento aprobado para la enfermedad, que afecta a más de dos millones de personas en todo el mundo, más allá de una terapia de reemplazo de un gen (RPE65), que solo funciona si se encuentra en las primeras etapas de la enfermedad.
Investigadores de Estados Unidos, Francia, Gran Bretaña y Suiza, dirigidos por el Dr. Jose-Allen Sahel de las universidades de Sorbonne y Pittsburgh, publicaron sus hallazgos en la revista Nature Medicine de un adenovirus como material genético portador en el 58- ciego de un año, para que se cree el sensor optogenético ChrimsonR en un ojo.
Luego, el paciente usó anteojos especiales con una cámara que convirtió imágenes del mundo exterior en pulsos de luz, que luego se proyectaron en la retina de los ciegos en tiempo real, para activar las células oculares modificadas.
El tratamiento demostró ser bien tolerado y el paciente ahora podía reconocer, medir y tocar varios objetos, pero aún no las caras. Sin embargo, se requerirán más estudios de este tratamiento para garantizar su seguridad y eficacia antes de que pueda usarse clínicamente.